サイトウ　カヨコ   Saitou Kayoko   齋藤　加代子    所属   医学部 医学科（東京女子医科大学病院）    職種   特任教授
論文種別	原著
言語種別	英語
査読の有無	査読あり
表題	Real-world outcomes in patients with spinal muscular atrophy treated with onasemnogene abeparvovec monotherapy: Findings from the RESTORE registry.
掲載誌名	正式名：Journal of neuromuscular diseases ISSNコード：2214-3599/2214-3602
掲載区分	国外
巻・号・頁	11(2),pp.425-442
著者・共著者	SERVAIS Laurent†, DAY John W, DE VIVO Darryl C, KIRSCHNER Janbernd, MERCURI Eugenio, MUNTONI Francisco, PROUD Crystal M, SHIEH Perry B, TIZZANO Edurardo F, QUIJANO-ROY Susana, DESGUERRE Isabelle, SAITO Kayoko, FAULKNER Eric, BENGUERBA Kamel M, RAJU Dheeraj, LAMARCA Nicole, SUN Rui, ANDERSON Frederick Anderson A, FINKEL Richard S*
発行年月	2024/03/05
DOI	10.3233/JND-230122